2019 年度研究成果報告書

SCIDに対する子宮内造血幹細胞移植治療のブタモデル

研究課題

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研究課題/領域番号	17K09960
研究種目	基盤研究(C)
配分区分	基金
応募区分	一般
研究分野	血液内科学
研究機関	自治医科大学
研究代表者	花園豊自治医科大学, 医学部, 教授 (70251246)
研究期間 (年度)	2017-04-01 – 2020-03-31
キーワード	X-SCID / 造血幹細胞移植 / ピッグモデル
研究成果の概要	本研究で我々は、X-SCIDピッグの６ヶ月にわたる長期飼育に成功した。また、X-SCIDピッグ造血幹細胞の自家移植実験を４頭に対して実施した。この系では、X-SCIDピッグから造血幹細胞を採取し、正常IL2RG遺伝子を発現できるように遺伝子改変したものを自家移植した。この過程で、ピッグ骨髄細胞の採取、造血幹細胞の濃縮、培養、移植、感染症予防等について標準プロトコールが完成した。
自由記述の分野	血液内科
研究成果の学術的意義や社会的意義	X-SCIDピッグが造血幹細胞移植治療の前臨床試験のモデルとして活用できることを示した。X-SCIDピッグは、造血幹細胞移植治療ばかりでなく、造血幹細胞の遺伝子治療やゲノム編集治療のモデルとしても有用である。さらに、本研究でX-SCIDピッグの６ヶ月にわたる飼育が可能になったことから、本成果はX-SCIDピッグの普及を進める礎となる。今後、X-SCIDピッグは、細胞・遺伝子治療のレシピエント動物として、また、人のがんを植え付けて抗がん剤の有効性・安全性評価など、広い用途での利用が想定され、免疫不全マウスでは得られない貴重な知見が得られると期待される。