| 研究課題/領域番号 |
17K10051
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 鳥取大学 |
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研究代表者 |
檜垣 克美 鳥取大学, 研究推進機構, 准教授 (90294321)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| キーワード | 治療法開発 / ムコ多糖症 / 脳病態 / 低分子化合物 / 酵素蛋白質 |
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| 研究成果の概要 |
ムコ多糖症の脳病態に有効な低分子シャペロン薬候補化合物の探索を行った。試験管内試験の結果、ムコ多糖症II型およびムコ多糖症IIIB型に対する候補化合物を選別した。また、患者皮膚由来培養線維芽細胞および変異酵素cDNA発現細胞系を用いた検討の結果、候補化合物は変異型特異的な酵素活性上昇効果を認め、新規シャペロン治療薬候補化合物としての活性を認めた。今後は、薬物動態試験、in vivo薬効試験を行うことで、治療薬としての開発が進むものと考えられた。
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| 自由記述の分野 |
人類遺伝学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ムコ多糖症の脳病態に対する、新規シャペロン治療薬の候補化合物の開発は、現時点で有効な治療法の存在しない疾患に対する治療法の開発につながり、意義があるものと考えられる。また、経口投与の可能なシャペロン療法は、酵素補充療法の代替え治療として、開発の意義は高い。さらに、シャペロン化合物の効果の変異特異性は、変異酵素蛋白質構造の構造異常との相関を明らかにすることで、この疾患の蛋白質病態の解明に有用な知見となると考えられた。
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