2020 年度研究成果報告書

中枢神経の低酸素領域に存在する白血病細胞を標的とした新規治療法の開発

研究課題

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研究課題/領域番号	17K16251
研究種目	若手研究(B)
配分区分	基金
研究分野	小児科学
研究機関	京都大学
研究代表者	加藤格京都大学, 医学研究科, 助教 (10610454)
研究期間 (年度)	2017-04-01 – 2021-03-31
キーワード	中枢神経白血病 / 低酸素領域 / CART細胞療法
研究成果の概要	当研究では難治性の白血病である中枢神経に浸潤した白血病の遺伝学的、分子生物学的特徴を、患者検体や免疫不全マウスで増殖させた細胞を用いて多角的に解析した。その結果として中枢神経浸潤白血病細胞の低酸素領域に生存する細胞の特徴を標的とした新しい治療法を提言した。（Blood. 2017;129: 3126-3129.）。さらにはがん免疫療法として注目されるCART細胞療法を用いた中枢神経浸潤白血病に対する新規治療戦略を提示した。（Mol Ther Oncolytics. 2020 :26;18:37-46.）
自由記述の分野	小児白血病
研究成果の学術的意義や社会的意義	臨床でその治療戦略に難渋することが多く、特に小児患者においては治癒したとしても長期合併症を負った場合には著しいQOLの低下を来すことのある中枢神経浸潤白血病に対して、免疫不全マウスでの細胞増殖の長所を生かして多角的解析を行うことが出来た。明らかにした中枢神経浸潤白血病の特徴を標的とした分子標的による合併症の軽減が期待される新規治療戦略や、がん免疫療法を発展的に使用した治療コンセプトを、マウスを用いた前臨床試験として提示すことが出来た。