| 研究課題/領域番号 |
17K19498
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| 研究種目 |
挑戦的研究(萌芽)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
薬学およびその関連分野
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
城野 博史 熊本大学, 医学部附属病院, 准教授 (40515483)
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| 研究分担者 |
安東 由喜雄 熊本大学, 大学院生命科学研究部(医), 教授 (20253742)
有馬 英俊 熊本大学, 大学院生命科学研究部(薬), 教授 (50260964)
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| 研究期間 (年度) |
2017-06-30 – 2019-03-31
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| キーワード | 高機能性遺伝子キャリア / RNAi医薬 / アミロイドーシス / 家族性アミロイドポリニューロパチー |
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| 研究成果の概要 |
難治性アミロイドーシスとは、タンパク質が立体構造の変化によりアミロイドと呼ばれる線維を形成し、生体内に沈着し臓器障害をおこす疾患群の総称である。本疾患群の発症過程は、アミロイド原因タンパク質の、①産生上昇あるいは変異タンパク質の産生、②立体構造変化によるアミロイド線維化、③アミロイド線維の組織沈着、の3つの重要なステップを経て進行することが知られているが、本は研究では、樹状高分子化合物デンドリマーを基盤とした従来にない遺伝子導入キャリアを創製し、難治性アミロイドーシスの根治療法開発にこれまでにない新たな道を切り開くことを目的とした研究課題である。
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| 自由記述の分野 |
医療系薬学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
特定疾患に指定され臨床上大きな問題となっている難治性アミロイドーシスには、アミロイド原因タンパク質の違いによって、TTR関連アミロイドーシスやアルツハイマー病など様々な疾患が含まれており、その治療薬開発は喫緊の社会的課題である。本研究により実証された、樹状高分子化合物デンドリマーの新規治療薬としての有効性・適応拡大性は、多様なアミロイドーシスへの根治療法開発に大きく貢献することが期待される。
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