| 研究課題/領域番号 |
18H02954
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分56060:眼科学関連
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| 研究機関 | 三重大学 |
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研究代表者 |
近藤 峰生 三重大学, 医学系研究科, 教授 (80303642)
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| 研究分担者 |
杉本 昌彦 三重大学, 医学部附属病院, 講師 (00422874)
生杉 謙吾 三重大学, 医学系研究科, 准教授 (10335135)
松原 央 三重大学, 医学部附属病院, 講師 (20378409)
富田 浩史 岩手大学, 理工学部, 教授 (40302088)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2022-03-31
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| キーワード | 網膜 / 夜盲 / 動物モデル / 犬 / 遺伝子 / 遺伝子治療 / 網膜電図 / 先天停在夜盲 |
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| 研究成果の概要 |
我々は2015年に世界で初めて完全型先天停在夜盲の犬(cCSNB犬)を発見し、その系統を樹立することに成功した。今回我々は、このcCSNB犬の原因遺伝子を同定することに成功した(Das et al. Sci Rep. 2019)。原因遺伝子はLRIT3であり、実際の患者のcCSNBの原因遺伝子の1つと同じであった。さらに我々は、正常なLRIT3遺伝子を搭載した変異型アデノ随伴ウイルスベクター(AAV)をcCSNB犬の硝子体内に注射することによる遺伝子治療を試みた。コロナウイルスの流行により実験計画は遅れを生じたが、遺伝子治療後のcCSNB犬の網膜機能回復を確認する実験が現在進行中である。
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| 自由記述の分野 |
眼科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
遺伝性の網膜疾患に関しては、現在有効な治療法がほとんどない。網膜の中で光を受け取るために重要な視細胞や網膜色素上皮細胞の機能不全の一部の疾患には遺伝子治療が試みられている。しかし、網膜の中で情報伝達の2番目の細胞である双極細胞の機能不全疾患には全く治療法がない。今回の研究では、我々が2015年に世界で初めて発見した完全型先天停在夜盲の犬(cCSNB犬、双極細胞の機能障害による夜盲の犬)の原因遺伝子、LRIT3を同定した。さらにこの犬モデルの治療を目的として、正常なLRIT3遺伝子を搭載したウイルスベクターを作成し、遺伝子治療を行った。
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