| 研究課題/領域番号 |
18H03974
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| 研究種目 |
基盤研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
中区分42:獣医学、畜産学およびその関連分野
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| 研究機関 | 東京大学 (2019-2021)
大阪大学 (2018) |
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研究代表者 |
真下 知士 東京大学, 医科学研究所, 教授 (80397554)
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| 研究分担者 |
吉見 一人 東京大学, 医科学研究所, 講師 (50709813)
鈴木 啓一郎 大阪大学, 基礎工学研究科, 教授 (70433654)
中田 慎一郎 大阪大学, 医学系研究科, 特命教授 (70548528)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2022-03-31
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| キーワード | ゲノム編集 / 診断薬 / CRISPR-Cas3 / オフターゲット / 受精卵 / 疾患モデル / DNA修復 |
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| 研究成果の概要 |
ゲノム編集CRISPR-Cas9を利用することで、培養細胞やモデル動物において効率的に遺伝子改変できるが、オフターゲットなどの安全性、特許紛争などの課題がある。本研究では、最近我々が開発した国産のゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いて、ヒト培養細胞および動物受精卵での効率的なゲノム編集法を開発した。CRISPR-Cas3によるDNA一本鎖切断、二本鎖切断、およびゲノム編集メカニズムを解明し、オフターゲットを評価した。最後に、確立したCRISPR-Cas3を利用して、ヒト疾患モデル動物の作製、および遺伝子治療モデルを開発した。本研究はゲノム編集治療における革新的基盤技術の開発に繋がる。
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| 自由記述の分野 |
実験動物学、ゲノム編集学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
米国主導で開発されたゲノム編集CRISPR-Cas9は、培養細胞やモデル動物において遺伝子改変できることから世界中の研究者に利用されているが、オフターゲット効果などの安全性や、国内ではゲノム編集治療における知的財産の問題が存在する。最近、我々は新規ゲノム編集CRISPR-Cas3システムを独自に開発し、哺乳動物で遺伝子改変できることを発見した（特許成立済）。本研究では、培養細胞および哺乳動物受精卵でのCRISPR-Cas3による効率的なゲノム編集技術を確立し、遺伝子治療モデルを開発した。本成果は、日本発の新規ヒト疾患モデル動物の開発、新たなゲノム編集治療における革新的基盤技術の開発に繋がる。
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