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近年急速に発展してきたゲノム編集技術は、ヒト遺伝性疾患の原因遺伝子そのものを修復する遺伝子治療を可能とすることから、疾患ごとに特定の臓器を標的としたin vivoゲノム編集技術の開発が今後の重要な課題となってくるものと考えられる。その際に、標的臓器へのゲノム編集関連分子のデリバリー効率やin vivoゲノム編集効率の向上が成功の鍵となりうる。本研究では、申請者が独自に開発したin vivoゲノム編集効率評価系モデルマウスを活用し、in vivoデリバリー系の最適条件の検討を行うとともに、今回独自に作製した疾患モデルマウスを用いた遺伝子治療への応用を目指した。
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