2023 年度研究成果報告書

抗癌剤の早期アクセスに資する条件付き承認制度の運用方法の検討

研究課題

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研究課題/領域番号	18K06779
研究種目	基盤研究(C)
配分区分	基金
応募区分	一般
審査区分	小区分47060:医療薬学関連
研究機関	京都大学 (2021-2023) 東京大学 (2018-2020)
研究代表者	永井純正京都大学, 医学研究科, 教授 (40579710)
研究期間 (年度)	2018-04-01 – 2024-03-31
キーワード	抗癌剤 / 薬事規制
研究成果の概要	米国では2023年3月にFDAがドラフトガイダンスを発出し、単群試験結果のみに基づく迅速承認についてこれまでよりも保守的な運用をしていくという方針を示唆している。その一方で、比較的患者数が少ない血液悪性腫瘍では、単群2相試験に基づく薬事承認が行われるかどうかが各国の承認時期に大きな影響を与える。そこで米国で薬事承認された血液悪性腫瘍に対する薬剤について、日本の開発状況を調べたところ、特に2相試験結果を基に米国で薬事承認された品目で日本が当該試験に参加していないために承認時期が遅くなっている傾向が明らかになり、この研究成果を学会発表及び論文発表した。
自由記述の分野	血液腫瘍学、規制科学
研究成果の学術的意義や社会的意義	米国では早期臨床試験結果に基づいて迅速承認取得された抗癌剤が毒性等の問題で市販後の比較試験で既存の標準治療と比較した優越性が示されないという事例が出てきたことを受けて、迅速承認制度の運用をより厳格に行う傾向が見えてきている。その一方で、日本では、本研究成果により、日本で臨床試験による開発が遅れることにより、米国で承認された薬剤が遅れて承認される傾向が明らかとなった。本研究成果により今後日本で承認が遅れた薬剤の特徴をより詳細に解析できるため、本研究成果は臨床的有用性が真に高いと言える薬剤を日本で早期に承認するためにどのように条件付き承認制度を運用すればよいかを議論する上での重要な基礎資料となる。