小児ワルファリン至適投与量予測モデルの作成：検証的な多施設共同前方視的観察研究

2018 年度 実施状況報告書

• 研究課題/領域番号: 18K07808
• 研究機関: 国立研究開発法人国立成育医療研究センター
• 研究代表者: 小林 徹 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 臨床研究開発センター, 部長 (50431713)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2021-03-31
• キーワード: ワルファリン / VKORC1 / CYP2C9 / CYP4F2 / 小児

研究実績の概要

ワルファリンは血栓塞栓症の予防や治療に用いられる抗凝固薬であるが、至適投与量に個体差が大きく適切な投与量の調節が難しいことが長年の課題である。成人領域ではVKORC1とCYP2C9の遺伝子多型が至適投与量や出血イベントの発生に関連することが明らかとなったが、小児領域においては一定の見解がない。そのため本邦小児領域では個々の医師が経験に基づいて試行錯誤しつつワルファリン投与量を設定しており、明確な用量設定基準の作成が求められている。
本研究の目的は、日本人小児におけるとワルファリン感受性関連遺伝子と至適投与量の関連を明らかにし、至適投与量設定基準を開発することである。
平成31年度までにに100例を超えるワルファリン投与小児例の遺伝子と臨床情報を収集し、現在遺伝子解析を進めている。

現在までの達成度 (区分)

2: おおむね順調に進展している

理由

検体収集、臨床情報収集ともにトラブルなく進捗している。

今後の研究の推進方策

引き続き検体収集を進める。

次年度使用額が生じた理由

参加施設内のワルファリン使用症例が提出しつくされたため、新規症例に検体提出が限定された。そのため見込んでいた症例数よりも若干少なくなり執行額が少なくなった。本年度は施設規模の拡大も含めてさらなる症例数確保を目指す。