小児ワルファリン至適投与量予測モデルの作成：検証的な多施設共同前方視的観察研究

2020 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 18K07808
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 国立研究開発法人国立成育医療研究センター
• 研究代表者: 小林 徹 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 臨床研究センター, 部門長 (50431713)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2021-03-31
• キーワード: ワルファリン / VKORC1 / 至適投与量 / 身長 / 目標PTINR / 予測モデル

研究成果の概要

日本人小児におけるワルファリン視的投与量予測モデルを開発するため、多施設共同前方視的コホート研究を実施した。123名が本研究の解析対象として収集された。ワルファリン至適投与量に関連していた遺伝子多型はVKORC1のみであった。ルート変換したワルファリン至適投与量（mg/day）を結果変数とし、VKORC1遺伝子多型の有無、身長、目標PTINRの3種類を説明変数としたモデルが最良の予測性能を示していた（自由度調整済みR二乗 0.728）。記法モデルと比較した結果、L1 errorおよびL2 errorは最も小さく今回作成したモデルが最良の予測性能を示した。

自由記述の分野

小児科

研究成果の学術的意義や社会的意義

血栓予防に用いられる古典的な薬剤であるワルファリンは適切な投与量設定が困難であることが知られています。今回、日本人小児における新たなワルファリン至適投与量予測モデルを作成しました。モデルにはVKORC1の遺伝子多型、身長、目標PTINRが選ばれ、今まで報告された予測モデルと比較してもより正確な値が得られることが本研究により明らかとなりました。今後、より適切なワルファリンの使用が進むことが期待されます。