| 研究課題/領域番号 |
18K07820
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
富永 康仁 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 助教 (20599245)
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| 研究分担者 |
青天目 信 大阪大学, 医学系研究科, 講師 (30570072)
岩谷 祥子 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 特任助教 (60724903)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| キーワード | 先天性GPIアンカー欠損症 / 活性型葉酸 |
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| 研究実績の概要 |
平成30年度に大阪大学病院で先天性GPIアンカー欠損症(IGD)と新規診断した症例はなかった。そのため当院で既にIGDと診断されフォローしている8例に対し臨床経過を検討した。本研究では、ピリドキシン療法によってもてんかん発作が難治に経過している症例でかつ髄液内の葉酸が欠乏している(髄液中5-MTHFが低値)と推定される患者が対象となる。現時点では、2例が対象例となりうると判明した。また実際に患者に薬物(活性型葉酸)を投与する研究であるため、大阪大学の倫理委員会に研究計画書を申請し承認を得た。しかし制度改正に伴い実施困難になり、あらためて特定臨床研究への乗り換えを計画し承認を得た。2018年度は研究実施体制の確立に費やしたが、2019年度は実際にIGD患者に活性型葉酸を投与する予定である。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
3: やや遅れている
理由
実際に患者に薬物(活性型葉酸)を投与する研究であるため、大阪大学の倫理委員会に研究計画書を申請し承認を得た。しかし制度改正に伴い実施困難になり、あらためて特定臨床研究への乗り換えを計画し承認を得た。2018年度は研究実施体制の確立に費やされた。
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| 今後の研究の推進方策 |
2019年度は実際にIGD患者に活性型葉酸を投与する予定である。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
2018年度は実際にIGD患者に活性型葉酸を投与できていないため。
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