| 研究課題/領域番号 |
18K07859
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 日本医科大学 |
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研究代表者 |
三宅 紀子 日本医科大学, 医学部, テクニカルスタッフ (00421206)
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| 研究分担者 |
三宅 弘一 日本医科大学, 医学部, 教授 (90267211)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2023-03-31
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| キーワード | 遺伝子治療 / 異染性白質ジストロフィー / アデノ随伴ウイルス / ライソゾーム病 / 中枢神経病変 |
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| 研究成果の概要 |
酵素補充療法はライソゾーム病において有望な治療法であるが、一般的に中枢神経変性を伴うライソゾーム病に対しては血液脳関門の存在が大きな障害となり有効な治療戦略が立てられていない。本研究では脳全体の広範な神経変性を伴う、異染性白質ジストロフィー（MLD）の非侵襲的かつ安全な中枢神経疾患に対する長期の酵素補充療法が出来る革新的な治療法の開発を目的とする。
我々は髄腔内投与による、成体MLDモデルマウスのAAVベクターを用いた治療実験を行い、中枢神経病変の改善を認めその有効性を報告。AAVベクターの静脈内投与と髄腔内投与では、髄腔内投与の方がより少ないベクター量で治療可能であることを確認した。
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| 自由記述の分野 |
遺伝子治療
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究では脳全体の広範な神経変性を伴う、異染性白質ジストロフィーをモデルとし、非侵襲的かつ安全で中枢神経組織に長期の酵素補充療法が出来る治療法の開発を行った。
髄腔内投与することにより、より少ないベクター量で中枢神経疾患への治療が可能になり、ライソゾーム病のみならず、筋萎縮性側索硬化症、アルツハイマー病などの様々な中枢神経病変を伴う疾患に応用が可能なると示唆された。
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