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2020 年度 研究成果報告書

CALR遺伝子変異により発症する骨髄増殖性腫瘍に対する新規治療戦略の開発

研究課題

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研究課題/領域番号 18K08372
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
審査区分 小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
研究機関順天堂大学

研究代表者

楊 インジェ  順天堂大学, 医学部, 特任助教 (90808643)

研究分担者 小松 則夫  順天堂大学, 医学部, 教授 (50186798)
今井 美沙  順天堂大学, 医学(系)研究科(研究院), 非常勤助教 (50709003)
研究期間 (年度) 2018-04-01 – 2021-03-31
キーワード骨髄増殖性腫瘍 / mutant CALR / 低分子化合物
研究成果の概要

本研究では、フィラデルフィア染色体陰性の骨髄増殖性腫瘍(MPN)患者の一部に見出されるcalreticulin(CALR)遺伝子変異依存性に増殖する細胞株を用いた化合物ライブラリースクリーニングにより得られた、腫瘍細胞選択性の高い低分子化合物(化合物X)について、MPNのモデル細胞およびモデル動物を用いて解析を行った。その結果、化合物Xが医薬候補分子としての有望であることが明らかとなった。

自由記述の分野

血液腫瘍学

研究成果の学術的意義や社会的意義

骨髄増殖性腫瘍(MPN)は、造血幹細胞に体細胞変異が生じることで引き起こされる造血器の腫瘍である。最新の分子標的薬を用いても寛解には至らず、根治は、治療関連死のリスクのある造血幹細胞移植に限られていることから、根治を目指した有効な治療薬の開発が切望されている。本研究により明らかにされた医薬候補分子を基盤としてMPNの根治を可能にする治療薬の開発が大いに期待される。

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公開日: 2022-01-27  

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