| 研究課題/領域番号 |
18K09395
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分56060:眼科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 (2020)
東北大学 (2018-2019) |
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研究代表者 |
藤田 幸輔 名古屋大学, 医学系研究科, 助教 (80708115)
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| 研究分担者 |
中澤 徹 東北大学, 医学系研究科, 教授 (30361075)
西口 康二 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (30447825)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| キーワード | アデノ随伴ウイルス / ゲノム編集 / 網膜 / 遺伝子治療 |
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| 研究成果の概要 |
本研究は、ゲノム編集に必要な各パーツを小型化することにより１つのアデノ随伴ウイルス（AAV）上に搭載したAll-in-one AAVベクターを作製し、網膜細胞を対象に効率的な遺伝子機能解析を可能にする技術開発を目的とした。
開発したAll-in-one ゲノム編集AAVベクターを用いて、網膜変性モデルマウスに対して、ゲノム編集による病因変異への治療効果を検討した。 その結果、マウス視細胞の病因変異がおよそ10%正常に修復され、従来の遺伝子治療と同程度にまで視力が回復したことが示された。本研究は効率的な遺伝子機能解析の大幅な効率化とともに、遺伝子治療への応用も期待できるものである。
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| 自由記述の分野 |
眼科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
網膜色素変性は、本邦での中途失明原因の第2位の遺伝性神経変性疾患である。アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子補充療法の有効性が示されているのものの、同治療の適応範囲は狭く、日本人網膜変性患者の数％しか治療対象にならない。本研究で開発したAll-in-one AAVベクターを用いたゲノム編集技術ならば、ほぼすべての変異を治療できる可能性がある。本研究により、効率的なゲノム修復ができるようになった場合、治療不可能であった遺伝子変異に対する治療が可能となる。これにより、従来では治療不可能であった遺伝子変異に対する遺伝子治療への道が拓かれた。
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