iPS研究に基く神経変性疾患である網膜色素変性に対する新規神経保護治療法の開発

2020 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 18K09422
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分56060:眼科学関連
• 研究機関: 慶應義塾大学
• 研究代表者: 小澤 洋子 慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 特任准教授 (90265885)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2021-03-31
• キーワード: 網膜 / 神経保護 / iPS細胞

研究成果の概要

失明原因である網膜色素変性には、現時点で有効な治療法が世界的に無い。これまでに申請者は遺伝子変異を持つ患者iPS細胞を樹立し、網膜細胞を培養し解析する疾患iPS研究を行い、網膜色素変性に対する小胞体ストレスを標的とした神経保護治療の可能性を提案した。そこで、本研究では、臨床応用につなげるために生体内での失明予防効果を解析した。iPSテクノロジーを用いた研究を発展させ、将来のヒト臨床試験、新規神経保護治療法の開発につなげる解析をした。

自由記述の分野

医学

研究成果の学術的意義や社会的意義

iPS細胞研究から発した新しい研究手法を用いた研究である点に大きな学術的意義があり、これまでに治療法の無い網膜色素変性に対する新規治療法の開発につながる研究である点に大きな社会的意義がある。疾患の分子メカニズムに着目した解析であり、病態に即した治療法の提案となる点が重要である。