小標本臨床試験におけるカテゴリカル変数に対する正確検定の開発

2022 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 18K11195
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分60030:統計科学関連
• 研究機関: 横浜市立大学
• 研究代表者: 山本 紘司 横浜市立大学, 医学部, 准教授 (10548176)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2023-03-31
• キーワード: 正確検定 / 臨床試験

研究成果の概要

臨床試験における主要評価変数として，カテゴリカル変数が選択されることも少なくない．2値変数などのカテゴリカル変数に対する解析手法の多くは大標本近似を用いており，とくにアカデミアなどの医師主導臨床試験ではあまり多くの症例数を集めることができず小標本となることが多いため，大標本近似を用いた解析手法の適用の妥当性に疑問を生じることがある．本研究では2値変数などのカテゴリカル変数を主要評価変数とする臨床研究において１．2つのスクリーニング検査法間における的中率比較に対する正確検定の開発
２．複数の治療候補から最善の治療候補を選択する臨床試験における有効性と安全性を同時考慮したデザインの開発
を行った．

自由記述の分野

医学統計

研究成果の学術的意義や社会的意義

医学分野では，疾患の確定診断を行う前にスクリーニング検査をすることが多いが，十分な診断精度をもっているとは言えない領域もある．たとえば胃癌の腹膜播種（転移）は術前に診断する必要があるが，その診断性能には改善の余地が残されている．そこで新たな検査法を開発する際には，既存の検査法と診断性能を比べる必要があるが，上述の胃癌の例であれば，的中率による比較で性能を比較したい．これに対する比較手法はいくつか提案されているが，症例数が十分でない場合には，既存の手法では許容できない程度に誤って新規法がよいと結論づける可能性があったが，本研究によって提案された正確な手法であればそのようなことは起きない．