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2021 年度 研究成果報告書

mRNA搭載ナノキャリアを用いたパーキンソン病モデルのドパミン神経再生治療研究

研究課題

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研究課題/領域番号 18K15378
研究種目

若手研究

配分区分基金
審査区分 小区分51030:病態神経科学関連
研究機関福岡大学 (2019-2021)
久留米大学 (2018)

研究代表者

貴田 浩志  福岡大学, 医学部, 講師 (80529454)

研究期間 (年度) 2018-04-01 – 2022-03-31
キーワードmRNA / 非ウイルスベクター / 超音波医学 / 遺伝子工学 / パーキンソン病 / 再生医学
研究成果の概要

mRNAを用いた、線条体アストロサイトからのドパミン作動性神経の直接分化誘導によるパーキンソン病治療の基盤構築を目指して、本研究は実施された。化学的手法ではキャリアとして高N/P比のpAsp[DET]を用いて、アストロサイトへ高効率なmRNA導入が可能であること、物理的手法としてナノバブルを用いたソノポレーションでキャリアフリーのmRNA導入が可能であること、さらに化学的手法と物理的手法を組み合わせることで相乗的に遺伝子導入効果を向上させられることが明らかになった。本研究を通じてパーキンソン病モデル動物の作成方法を含めた、再生治療研究の基盤が構築された。

自由記述の分野

遺伝治療

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究の成果として中枢神経系をはじめとする諸臓器への非ウイルスベクターによるmRNA導入技術に関する新たな知見が得られた。これを通じて様々な疾患、特にパーキンソン病やアルツハイマー病などの中枢神経変性疾患に対する新規の治療モダリティとして注目されるmRNA医薬の実用化に向けた研究の更なる促進が期待される。本研究で、超音波を用いて、キャリア搭載遺伝子の導入を高められたこと、さらにこれまで不可能であったキャリアフリーのmRNAの細胞内送達を達成できたことの意義は大きく、キャリア由来の副作用の危険性などの一切ないmRNA医薬の開発などのへの展開も期待できる。

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公開日: 2023-01-30  

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