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dysferlinopathyは、筋肉細胞の膜タンパク質dysferlinの異常によって引き起こされる成人発症の筋ジストロフィーの総称である。dysferlinの欠損によって、筋細胞膜の損傷時の修復機能が損なわれ、その結果として筋細胞の変性・壊死が生じ、筋肉の萎縮と筋力の低下につながると考えられている。本研究では、dysferlinopathyの治療標的として、新たにAMPK複合体を同定した。また、AMPK活性化剤を投与することにより、dysferlinopathy患者由来の筋細胞で膜修復機能が改善すること、モデル動物で筋力低下や筋損傷が改善することを示した。
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