研究課題
球脊髄性筋萎縮症(SBMA)疾患特異的iPS細胞を用いた神経・筋病態の解明を行うためのシステム開発を行った。(1)ヒトiPS細胞由来運動ニューロンと骨格筋を用いた神経・筋共培養システムの確立:神経筋接合部(NMJ)を可視化するレポーターを作成し、NMJ形成を可視化・定量化することに成功した。このレポーターを用いることにより、神経・筋疾患のNMJ変性過程を明らかにできると考えられる。(2)SBMAの病態再現;健常者iPS細胞由来運動ニューロンとNMJレポーターを導入したSBMA患者iPS細胞由来骨格筋を用いて表現型の一部を捉えることに成功した。(3)NMJ機能解析システムの構築:ヒトiPS細胞由来運動ニューロンと骨格筋によるシナプス機能解析システムを構築した。
2: おおむね順調に進展している
NMJレポーターをSBMAの病態解析に応用し、表現型の一部を捉えることに成功した。また、オプトジェネティクスと微小電極アレイによるNMJ機能評価系を構築できたため、今後はSBMA患者iPS細胞由来運動ニューロンと骨格筋のNMJ機能評価も可能となり、概ね順調に進展していると考えられる。
SBMA患者及び健常者由来iPS細胞から分化誘導した運動ニューロンと骨格筋を様々な組み合わせで共培養し、病態解析を進めていく予定である。
効率的な研究費の使用により、次年度使用額が生じた。翌年度分と合わせて、実験試薬や実験器具等の消耗品の購入等にあてる予定である。
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