ヒト人工染色体(HAC)ベクターは遺伝子・細胞移植治療に用いる新規遺伝子導入ベクターとして臨床応用を期待されているが、ニワトリ細胞やチャイニーズハムスター細胞を用いて作出されたため、異種動物由来蛋白質の混入や未知ウイルスに感染する危険性があった。本研究において、ゲノム編集技術等を用いて、ヒト細胞内において、ヒト染色体全遺伝子領域を削除し、HACベクターを構築する新規染色体改変の開発を検討した。また、ヒトiPS細胞等から異なるヒト細胞株へ任意の染色体を移入する新規染色体導入法を確立した。本研究成果は、HACベクターの臨床応用のみならず、ヒトiPS細胞を用いた疾患治療研究にも大いに貢献しうる。
|