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AAVベクターを用いた遺伝性神経疾患に対する遺伝子置き換え療法としての遺伝子治療は世界的に進展している。しかし、神経細胞への導入効率が低く、および導入遺伝子の発現量調節ができない点が課題である。遺伝子発現調節を可能とする新たな遺伝子治療法の開発は、発現量が厳密にコントロールされている遺伝子疾患の治療に有用である。
microRNA302ノックアウトマウスは神経管閉鎖障害のモデルであり、神経管閉鎖障害を持つ胚のSingle cell RNA解析で解糖系遺伝子が顕著に増加し、質量分析では解糖代謝物が増加していた。妊娠中の糖代謝と神経管閉鎖との関連を示唆する結果であった。
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