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本課題では、研究代表者らが独自に開発した汎用性の高いヘテロ2本鎖核酸が心筋・骨格筋で非常に高い効果がある点に着目し、これに種々のリガンドを結合させて臓器特異性を高めるとともに、モデル動物等を用いて効果と安全性の評価を行うことにより任意遺伝子を制御することが可能な新規核酸医薬の開発に繋げることを目指す。
研究代表者らが開発したヘテロ2本鎖核酸を基に、心臓・骨格筋に特異性の高い、任意の遺伝子制御を可能にするリガンド付加核酸の開発を目指した研究は、非常に独創的で独自性も高い。本課題では、全身投与でも標的臓器への移行性と有効性の高い日本オリジナルの新規核酸医薬の開発が期待されることからこれを実施する意義も大きい。
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