研究課題
POEMS（クロウ・深瀬）症候群は、ニューロパチーを中核に、胸・腹水、内分泌異常、皮膚変化、浮腫などの特異な組み合わせの症候を呈する重篤な全身性疾患である。病態にはまだ不明の点が多いが、モノクローナルな形質細胞増殖と血管内皮増殖因子（VEGF）の過剰産生が病態の中心であると考えられている。適切に治療されない場合、四肢麻痺と多臓器不全により、機能・生命予後は著しく不良である。近年、形質細胞の異常が病態の基盤であると言う仮説に基づき、骨髄腫の治療が新規治療として応用されるようになった。新規治療の推進により予後は改善しつつある。2015年に実施した全国調査によると、10年生存率は9割を超える。そしてその背景にあるのは複数の骨髄腫治療である。しかし、それらの治療法の優先順位やリスク・ベネフィットバランスは必ずしも明確になっていない。本研究の目的はPOEMS症候群の至適治療戦略の構築である。現在解決すべき課題は、①サリドマイド抵抗例における治療選択肢の探索、②新規の各骨髄腫治療薬の本症候群における有効性と安全性の検討、③自家移植の適応基準の作成である。これまでサリドマイド抵抗例におけるレナリドミドの有効性についての論文を公表した。現在、自家移植の適応基準について検討中である。また、その他の新規治療として、ダラツズマブ、イキサゾミブ、ボルテゾミブなどの有効性と安全性について探索中である。本研究により、最適な治療戦略や治療選択の判断基準となるエビデンスを継続的に創出する令和5年度は、サリドマイド治療の長期予後についての検討を行った。サリドマイド治療による5年時点での無増悪生存率は77％、全生存率は96％であった。引き続き、自家移植の適応、新規骨髄腫治療薬の有用性の検討及び論文公表を目指す。
4: 遅れている
令和5年度はPOEMS症候群以外の疾患を対象とした多施設共同研究の立ち上げと遂行に大幅なエフォートを割き、本研究に十分なエフォート割けなかった。一方、POEMS症候群の全国調査の実施と症例レジストリの構築に着手している。
POEMS症候群のガイドライン作成、症例レジストリを活用した継続的なエビデンス創出に関して、令和6年度のAMED研究費（難治性疾患実用化事業）が採択された。AMED事業と本研究を並行して進め、本研究課題は来年度中に終了を予定している。
研究進捗の遅延により、当初の予定よりも研究費の遂行に遅延が生じている。
すべて 2024 2023
すべて 雑誌論文 (2件) (うち査読あり 2件、 オープンアクセス 2件) 学会・シンポジウム開催 (1件)
Scientific Reports
巻: 14 ページ: 1-9
10.1038/s41598-024-61034-1
巻: 13 ページ: 1-8
10.1038/s41598-023-37727-4
