| 研究課題/領域番号 |
19K07994
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 広島大学 |
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研究代表者 |
松田 由喜子 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 研究員 (10735301)
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| 研究分担者 |
森野 豊之 徳島大学, 大学院医歯薬学研究部(医学域), 教授 (10397953)
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| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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| キーワード | 脊髄小脳変性症 |
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| 研究成果の概要 |
常染色体優性遺伝性脊髄小脳変性症(SCD)のうち点変異による病型に対して変異型遺伝子の発現を抑制する新規治療法の開発を目的として、SCA42ノックインマウスを用いてCRISPR/Cas13dによる変異型遺伝子の転写物を分解する方法を検討した。ターゲット遺伝子を特異的に認識するCas13dシステムを組み込んだアデノ随伴ウイルスを作製しマウス小脳培養細胞系にてターゲット遺伝子の発現を抑制出来る系を確立した。今後、変異型に対してより特異性の高い条件を探索し、ノックインマウス個体における治療効果を検討する。
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| 自由記述の分野 |
神経科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
点変異型常染色体優性遺伝性脊髄小脳変性症において、病因である変異型mRNAを選択的に分解することができれば病状の改善を期待できる。ターゲット遺伝子を特異的に認識するCas13dシステムを組み込んだアデノ随伴ウイルスによりマウス小脳培養細胞系にてターゲット遺伝子の発現を抑制出来る系を確立した。今後さらなる検討を必要とするが、新しい治療法の開発において有効な方法と期待される。
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