| 研究課題/領域番号 |
19K08862
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
植田 康敬 大阪大学, 医学系研究科, 助教 (30533848)
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| 研究分担者 |
西村 純一 大阪大学, 医学系研究科, 招へい教授 (80464246)
高森 弘之 大阪大学, 医学部附属病院, 医員 (80792077)
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| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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| キーワード | 発作性夜間ヘモグロビン尿症 / PNH / 溶血性貧血 / 抗補体薬 / 血管内溶血 / 血管外溶血 / プロペルジン |
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| 研究成果の概要 |
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬である抗補体C5抗体薬は、血管内溶血を大幅に改善するが、顕在化する血管外溶血から貧血の改善が不十分な例もあり、新規治療薬が待たれている。補体第２経路を構成するプロペルジンの阻害は、PNH赤血球の溶血と補体C3の蓄積を防ぎ、血管内・外溶血を阻止することが示唆された。またプロペルジンはPNH患者で安定して低い血中濃度で、抗プロペルジン抗体は他の補体経路を阻害しないことから感染のリスクも低いことが期待された。PNHに対する新規治療薬の標的分子として、第２経路を構成するB、D因子、プロペルジンが有望と考えられ、特にプロペルジンは最適なものの一つと考えられた。
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| 自由記述の分野 |
溶血性貧血
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
稀少疾患であるPNH患者に対して様々な新規治療薬が臨床開発中であるが、どの薬剤が患者にとって最適なのかはまだ分かっていない。今回の研究を通じて、PNHの新規治療薬の方向性として第2経路阻害が有望であることが明らかとなり、今後PNHの治療薬選択を考える上での重要な知見が得られた。
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