本研究では、多発性骨髄腫の治療薬として承認されているポマリドミドの適応拡大を目指した。セレブロンは、セレブロンモジュレーターと総称される薬剤が結合し、本来とは異なる基質(ネオ基質)を認識・分解する特殊なタンパク質である。研究代表者は、セレブロンモジュレーターのひとつ、ポマリドミドの新しいネオ基質を発見していた。ネオ基質をコードする遺伝子は、血液がんのひとつ急性前骨髄球性白血病(APL)に関わっている。解析の結果、ポマリドミドはセレブロン依存的に新規ネオ基質の分解を誘導し、APLに対する抗がん作用を示した。本成果は、ポマリドミドの新規ネオ基質を起点にしたAPLの新しい治療法を提示するものである。
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