設計した人工受容体とiPS細胞を用いた重症筋無力症新規治療法開発に向けた基礎研究

2021 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 19K16495
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分48020:生理学関連
• 研究機関: 大阪医科薬科大学
• 研究代表者: 山下 愛美 大阪医科薬科大学, 医学部, 助教 (80750637)
• 研究期間 (年度): 2019-04-01 – 2022-03-31
• キーワード: 重症筋無力症 / 神経筋接合部 / アセチルコリン受容体 / iPS細胞

研究成果の概要

運動神経と筋肉間のシナプスである神経筋接合部における異常により、重症筋無力症という疾患が生じる。神経筋接合部では、運動神経からアセチルコリンが放出され、筋肉にあるアセチルコリン受容体が受け取ることで情報が伝えられ、正常な筋肉運動を行うことができる。自己免疫疾患である重症筋無力症患者は、自己抗体がアセチルコリン受容体を攻撃してしまうことにより、シナプス機能が損なわれ、その結果筋力低下等の異常が生じる疾患である。今までは免疫を抑制する方向で治療や研究が行われてきたが、まったく逆の発想で免疫に攻撃されない受容体を遺伝子導入することで治療法を新たに提案するための基礎研究を行った。

自由記述の分野

生理学

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究対象である重症筋無力症は重篤な症状をきたす神経疾患であり、特に今までの治療が奏効しない、もしくは治療法の変更を必要とする患者のために、新規の治療法を開発しようとするものである。重症筋無力症は国内だけでも2万名以上の患者がいると推定されており、年々数が増えている。また、ガン治療で大きな話題となっている免疫チェックポイント阻害剤でも副作用として重症筋無力症が発生することが報告されており、その意味でも臨床的意味付けは今後増大していくものと考えられる。