| 研究課題/領域番号 |
19K17005
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
中西 悦郎 京都大学, 医学研究科, 客員研究員 (40828935)
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| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2021-03-31
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| キーワード | GBA / Parkinson's disease / Gaucher's disease / Glucocerebrosidase / メダカ |
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| 研究実績の概要 |
本研究は、内因性αヌクレインの蓄積と神経細胞死を呈するGBA1遺伝子を欠失したメダカ（GBA1(-/-)メダカ）を疾患モデル動物として用いて、病態を修飾しうる候補化合物を投薬することで、パーキンソン病（PD）におけるαシヌクレイン蓄積の病態解明と疾患修飾治療薬の開発につなげることを目的としている。候補化合物4種類に関して、GBA1（-/-）メダカへの投与実験を行い、生存期間の延長を認めるかどうかを検討し、そのうちの一つの化合物で生存期間が改善することを確認した。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
2: おおむね順調に進展している
理由
基質の検討が追加で必要であったが、候補化合物4種類に関しての検討ができており、そのうち1種類に関しては生存期間の延長を確認することができた。
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| 今後の研究の推進方策 |
候補化合物4種類に関して生存期間の検討が終了し、そのうち1種類の化合物においては、生存期間が延長することを確認できた。生存期間の改善が確認できた1種類に関して中枢神経の組織生化学的な解析を進めるとともに、他の候補化合物３種類に関しても同様に検討していく。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
基質の解析を追加で行ったために、一部候補化合物の購入を次年度に繰り越しとした。予定通り次年度に購入し投与を実施する予定である。
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