GBA1変異メダカを用いた、パーキンソン病疾患修飾治療薬の探索

2021 年度 実績報告書

• 研究課題/領域番号: 19K17005
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 中西 悦郎 京都大学, 医学研究科, 助教 (40828935)
• 研究期間 (年度): 2019-04-01 – 2022-03-31
• キーワード: GBA1 / Parkinson's disease / Gaucher's disease / α-synuclein

研究実績の概要

本研究は、内因性αシヌクレインの蓄積と神経細胞死を呈する、GBA1遺伝子を欠失したメダカGBA1(-/-)メダカ）を疾患モデル動物として用いることで、パーキンソン病の病態解明と、疾患修飾治療薬の開発につなげることを目的としている。昨年度に引き続きGBA1(-/-)メダカへの化合物の投与を行ない、生存期間への影響を評価した。また生存期間の延長を認めた化合物に関しての生化学的解析を行った。

研究成果

• [学会発表] Drug discovery to treat GBA1-related α-synucleinopathy using gba1 knock-out medaka (2021)
  • 著者名/発表者名: 中西悦郎、澤村正典、樽野陽亮、上村紀仁、山門穂高、高橋良輔
  • 学会等名: 第62回日本神経学会学術大会
• [学会発表] The potential of GBA1 knock-out medaka (Oryzias latipes) as a model animal in the search for therapeutic compounds for GBA1-related α-synucleinopathy (2021)
  • 著者名/発表者名: Etsuro Nakanishi, Masanori Sawamura, Yosuke Taruno, Norihito Uemura, Hodaka Yamakado, Ryosuke Takahashi
  • 学会等名: MDS Virtual Congress 2021
  • 国際学会