本研究では、ヒトに近縁なモデル動物であるサル類において、非侵襲的に、目的とする脳部位への遺伝子導入を実現するための研究を行なった。本研究ではまず、新生児への静脈内投与により全脳的なニューロンへの遺伝子導入を可能とするキャプシド改変アデノ随伴ウイルスベクターの開発に成功した。また、スペインHM CINACとの共同研究により、経頭蓋収束超音波照射を利用した血液脳関門(BBB)の一過性開放により、効率に改善の余地はあるものの、成体マカクサルにおいて特定脳領域への遺伝子導入を実現した。本研究ではさらに、これらの系に細胞種特的プロモーターを応用し、細胞種特異的な遺伝子発現を実現することに成功した。
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