2010 年度研究成果報告書

脊髄性筋萎縮症関連遺伝子の発現の調節

研究課題

研究課題/領域番号	20500326
研究種目	基盤研究(C)
配分区分	補助金
応募区分	一般
研究分野	神経解剖学・神経病理学
研究機関	東京慈恵会医科大学
研究代表者	鹿島剛東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30459622)
研究期間 (年度)	2008 – 2010
キーワード	RNA結合蛋白質 / RNA干渉 / 3'-非翻訳領域 / 翻訳調節 / mRNAの安定化
研究概要	SMN1遺伝子の発現が不活化されている脊髄性筋萎縮症SMA由来の線維芽細胞にRNA結合蛋白質hnRNP A2に対するRNA干渉を施すとSMNの産生量が減少する現象を見つけた。この作用機序は,SMN2遺伝子の翻訳レベルでの調節であることが解析できた。この事は,SMN2とA2による分子間相互作用が新たな分子標的として,創薬のターゲットとして今後の研究対象になることを示唆している。

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