| 研究課題/領域番号 |
20591264
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京女子医科大学 |
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研究代表者 |
槍澤 大樹 東京女子医科大学, 医学部, 助教 (30337133)
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| 研究分担者 |
菅野 仁 東京女子医科大学, 医学部, 准教授 (70221207)
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| 連携研究者 |
藤井 寿一 東京女子医科大学, 医学部, 教授 (70107762)
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| 研究期間 (年度) |
2008 – 2010
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| キーワード | 遺伝子治療 / PK異常症 / レンチウイルスベクター |
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| 研究概要 |
新しい戦略に基づいて作成したレンチウイルスを用いて、ピルビン酸キナーゼ(PK)異常症に対する、造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法を開発した。構築したレンチウイルスベクターはドミナントネガティブ効果を有する変異タンパクの発現を抑制するshort interfering RNA(siRNA)およびsiRNA抵抗性の野生型PK mRNAを同時に発現することが確認された。このベクターを用いて、細胞内の異常PKタンパクを正常PKタンパクにより置換することが可能となった。
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