これまで申請者の施設において、Rett症候群(RTT)モデルマウスを用いた遺伝子治療と再生医療法の開発を行ってきた。(論文準備中)また、ウイルスベクターを用いたCreリコンビナーゼ処理によってRTTの原因遺伝子であるMeCP2(methyl-CpG-binding protein 2)遺伝子を欠損させたRTTモデルES細胞を作製することに成功している。本研究課題では、RTTモデルES細胞を神経系細胞へと分化誘導し、分子生化学的・電気生理学な手法を用いる事によってMeCP2遺伝子の変異が神経細胞の分化・成熟に対し与える影響を解析し、MeCP2欠損による病態形成機構の解明を行った。
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