ヒト人工染色体ベクターを用いた血友病細胞補充療法の開発

2009 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 20890130
• 研究種目: 若手研究(スタートアップ)
• 配分区分: 補助金
• 研究分野: 血液内科学
• 研究機関: 鳥取大学
• 研究代表者: 黒崎 創 鳥取大学, 大学院・医学系研究科, 助教 (70464295)
• 研究期間 (年度): 2008 – 2009
• キーワード: 染色体 / 血友病 / iPS細胞

研究概要

FVIII発現ユニットマルチコピーを搭載したHACベクターを自己iPS 細胞に導入し、分化させ皮下移植するという最少数自己移植細胞による血友病補充療法モデルの確立することを目的としている。FVIII欠損マウス由来、血友病患者由来の線維芽細胞からiPSを作製し、それにFVIIIマルチコピーを搭載させたHACベクターを導入する。本研究が目指す治療モデル確立により健常組織の損失を回避すること、HACベクターを用いることで細胞当たりの産生の飛躍的な向上及びごく少数の移植細胞で因子を補充することが期待できる。

研究成果

• [雑誌論文] Effects of Tritrichomonas muris on the Mouse Intestine: A Proteomic Analysis. (2009)
  • 著者名/発表者名: Kashiwagi A, Kurosaki H, Luo H, Yamamoto H, Oshimura M, Shibahara T.
  • 雑誌名: Experimental Animals Vol.58,No.5 ページ: 537-542
  • 査読あり
• [学会発表] 血友病A型細胞補充療法を目指したヒト第VIII因子発現HACベクターの有用性の検討 (2010)
  • 著者名/発表者名: 黒崎創
  • 学会等名: 第9回日本再生医療学会総会
  • 発表場所: 国際会議場(広島)
  • 年月日: 2010-03-18
• [学会発表] Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A (2009)
  • 著者名/発表者名: Hajime Kurosaki
  • 学会等名: American Society of Human Genetics
  • 発表場所: Honolulu, Hawaii
  • 年月日: 2009-10-22
• [学会発表] 血友病A型モデルマウス由来ntES細胞における第VIII因子発現HACベクターの有用性 (2009)
  • 著者名/発表者名: 宇野愛海
  • 学会等名: 第7回幹細胞シンポジウム
  • 発表場所: 慶應義塾大学(東京都)
  • 年月日: 2009-05-15
• [学会発表] Human FVIII Expression Using a HAC Vector Toward Gene Therapy for Hemophilia A (2008)
  • 著者名/発表者名: Hajime Kurosaki
  • 学会等名: American Society of Gene Therapy 11t h Annual Meeting
  • 発表場所: Boston, Massachusetts in USA
  • 年月日: 2008-05-31
• [図書] 幹細胞研究の最近の進歩幹細胞へのヒト人工染色体導入-医学・薬学への応用- (2009)
  • 著者名/発表者名: 黒崎創
  • 総ページ数: 639～648
  • 出版者: 最新医学社