血友病A治癒を目指したユニバーサル細胞療法の創出

2020 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 20H00531
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分52:内科学一般およびその関連分野
• 研究機関: 奈良県立医科大学
• 研究代表者: 嶋 緑倫 奈良県立医科大学, 医学部, 副学長 (30162663)
• 研究分担者: 堀江 恭二 奈良県立医科大学, 医学部, 教授 (30333446) ; 辰巳 公平 奈良県立医科大学, 医学部, 准教授 (70555432) ; 坂田 飛鳥 奈良県立医科大学, 医学部, 助教(共同研究講座) (90528457) ; 小田 朗永 奈良県立医科大学, 医学部, 研究員 (80547703) ; 荻原 建一 奈良県立医科大学, 医学部, 講師 (50623500)
• 研究期間 (年度): 2020-04-01 – 2024-03-31

審査結果の所見の概要

血友病Aに対する治療手段としてiPSを肝類洞上皮細胞に分化させたもので細胞シートを作成し、それを背部皮下または肝葉間に移植して持続的に第Ⅷ因子を作成しようとする研究課題である。本課題では、１）第Ⅷ因子産生機構の解明、２）高効率に第Ⅷ因子を分泌する同種iPS細胞による移植用細胞の作製、３）細胞を高効率に長期的かつ安全に生体内に生着させる手法の実現をめざす。
血友病Aに対する治療手段としてはすでに半減期延長させた第Ⅷ因子、モノクローナル抗体、治験ではAAVウイルスを用いた遺伝子治療が行われているが、細胞シートを用いた治療は独創性が高い。第Ⅷ因子を分泌する細胞をiPS細胞から作成し、血友病患者への臨床応用を目指した研究課題で、応募者の実績を基盤として実施体制、計画も妥当な点、臨床応用に近い点も高く評価できる。