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2023 年度 研究成果報告書

脳疾患部位を標的とする先端的核酸デリバリー技術の確立と脳疾患治療への挑戦

研究課題

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研究課題/領域番号 20H00658
研究種目

基盤研究(A)

配分区分補助金
応募区分一般
審査区分 中区分90:人間医工学およびその関連分野
研究機関東京大学

研究代表者

宮田 完二郎  東京大学, 大学院工学系研究科(工学部), 教授 (50436523)

研究分担者 谷口 陽祐  九州大学, 薬学研究院, 准教授 (00452714)
劉 学瑩  公益財団法人川崎市産業振興財団(ナノ医療イノベーションセンター), ナノ医療イノベーションセンター, 主任研究員 (30777470)
藤 加珠子  公益財団法人川崎市産業振興財団(ナノ医療イノベーションセンター), ナノ医療イノベーションセンター, 研究員 (90342732)
林 光太朗  公益財団法人川崎市産業振興財団(ナノ医療イノベーションセンター), ナノ医療イノベーションセンター, 研究員 (00780660)
研究期間 (年度) 2020-04-01 – 2024-03-31
キーワード薬物送達システム / ナノ医薬 / 核酸医薬 / 核酸デリバリー / 脳疾患
研究成果の概要

本研究では、核酸医薬を効率良く脳疾患部位へと送達することを目指し、核酸医薬内包高分子ナノ医薬の創製を行った。具体的には、申請者らが独自に開発した世界最小スケールの核酸封入ナノ医薬「ユニットポリイオンコンプレックス(uPIC)」を基盤技術と位置付け、uPICを構成するY字型ポリマーおよびuPICに搭載する核酸医薬の機能化を実施した。一連の結果を通じて、Y字型ポリマーの長さ(重合度)、核酸医薬の化学修飾構造(あるいはヌクレアーゼ耐性)、核酸医薬への機能性分子の付加、さらにはuPICのサイズにより、核酸医薬のデリバリー効率(あるいは脳疾患部への集積性)は劇的に改善可能であることが明らかになった。

自由記述の分野

薬物送達システム

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究は、核酸医薬の効果を高める「ナノ医薬(ドラッグデリバリーシステム)」を開発することを目的としている。したがって、得られた研究成果は、核酸医薬の開発および次世代のナノ医薬開発に資するものであり、今後の医療社会、とりわけがんや遺伝病などの難治性疾患の治療に大きく貢献するものと期待される。

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公開日: 2025-01-30  

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