| 研究課題/領域番号 |
20H03442
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(B)
|
| 配分区分 | 補助金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 審査区分 |
小区分48040:医化学関連
|
|---|
| 研究機関 | 公益財団法人東京都医学総合研究所 |
|---|
研究代表者 |
宮岡 佑一郎 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, プロジェクトリーダー (20549521)
|
|---|
| 研究分担者 |
加藤 朋子 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 研究員 (10638802)
高橋 剛 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 研究員 (70802817)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2023-03-31
|
| キーワード | ゲノム編集 / Cas9 / Cas12a / HDR / NHEJ |
|---|
| 研究成果の概要 |
ゲノム編集の中心的技術であるCRISPR-Casは、guide RNA (gRNA)が標的配列特異的に、Cas nucleaseによるDNA切断を誘導することでゲノムを編集するが、標的DNA配列において、不確定性を排除し、再現性の高い編集を可能にすることが、ゲノム編集技術に残された大きな課題であった。本研究では、Cas12aによるdual cleavage、DNA組換えによるゲノム編集を促進する因子の同定という２つのアプローチによって、それぞれ予測通りの欠失変異の導入、設計した鋳型DNA通りの配列へのDNA組換えによる編集をそれぞれ促進した。
|
| 自由記述の分野 |
分子細胞生物学
|
| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ゲノム編集は、DNA配列の改変という基本的に同一の反応を介して、全ての遺伝性疾患への究極の治療法となる可能性を持つ。しかし、ゲノム中の標的とする部分以外のDNAを不必要に変化させない正確さが重要である。本研究では、標的とするDNA配列において、ゲノム編集によって生じるランダムな改変を抑え、設計通りの編集を起こすためにより優れた条件を同定したため、ゲノム編集の医療応用に貢献する可能性がある。
|
