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スプライシング異常の原因には、イントロン側のシス変異とスプライソソーム構成因子のトランス変異、２つのタイプがあり、本研究では、トランス変異により異常を来したスプライソソームを標的とするスプライシング制御法の開発を目指した。戦略として、直接的にスプライソソームを狙うのではなく、化合物により細胞内環境を摂動させ、トランス変異によって脆弱化したスプライソソームを含む細胞を制御する戦略を考えた。そのような化合物の候補として、これまでに取得したスプライソソームのサブユニットsnRNP量を変動させうる化合物を詳細に解析し、snRNP生合成に影響する細胞内経路を明らかにしつつある。
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