上衣腫発症機構解明と治療標的探索

2022 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 20K07038
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分47030:薬系衛生および生物化学関連
• 研究機関: 武蔵野大学
• 研究代表者: 大畑 慎也 武蔵野大学, 薬学部, 准教授 (00442939)
• 研究期間 (年度): 2020-04-01 – 2023-03-31
• キーワード: 上衣腫 / 細胞内局在制御 / 創薬

研究成果の概要

脳腫瘍の一種である上衣腫の一部は予後が悪く、化学療法や放射線治療法に耐性で外科手術も困難な小児希少疾患です。上衣腫のうち予後の悪いサブクラスの一つでは、発がんに関わるタンパク質が他のタンパク質と融合して発現することよって過剰に活性化し、上衣腫の原因となることが報告されています。本研究課題では、この融合タンパク質が過剰に活性化する分子機構を解明し、融合タンパク質のどの部分が治療の標的となり得るのかを探索しました。

自由記述の分野

薬系衛生および生物化学関連

研究成果の学術的意義や社会的意義

上衣腫は治療が困難であることから、その発症機序の解明による治療標的の探索が求められていました。本研究によって、上衣腫の中で予後の悪いサブクラスの一つの原因となる融合タンパク質が過剰に活性化し、上衣腫を発症させる分子機構の一端が明らかになりました。今回の研究では、上衣腫原因融合タンパク質の活性化に関わる分子を同定し、両者の相互作用機序を明らかにしたことから、今後はこの部分を標的として上衣腫治療薬を開発できることが期待できます。