| 研究課題/領域番号 |
20K07880
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 新潟大学 |
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研究代表者 |
須貝 章弘 新潟大学, 脳研究所, 助教 (70758903)
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| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| キーワード | 筋萎縮性側索硬化症 / TDP-43 / 天然変性領域 / 選択的スプライシング / アンチセンスオリゴヌクレオチド |
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| 研究成果の概要 |
筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新たな治療戦略開発を目指し、本研究では病原性タンパク質TDP-43の天然変性領域の選択的スプライシングの役割を解明した。TDP-43の制御異常は、ALSの発症や進行に寄与し、天然変性領域はタンパク質のミスフォールディングを引き起こし線維化や凝集に大きく関わっている。本研究は、TDP-43の天然変性領域の選択的スプライシングとその産生物の関係を明らかにし、この選択的スプライシングを制御するアンチセンスオリゴヌクレオチドの開発に成功した。この成果は、新たな治療法の開発に繋がる可能性を示している。
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| 自由記述の分野 |
神経内科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は、ALSの発症と進行に関わる病原性タンパク質TDP-43の役割の理解を深める点で学術的意義があります。特に、TDP-43の天然変性領域、選択的スプライシング、そしてALS関連RNA結合タンパク質との関連性を明らかにし、これを制御するアンチセンスオリゴヌクレオチドを開発しました。これはALS治療の開発に向けた革新的進展であり、他の神経変性疾患への応用も期待できます。また、社会的意義としては、ALSという重篤な疾患への新治療法開発は、患者の生存期間延長とQOL向上に寄与することが期待されます。
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