STIM1は生体内でCa2+恒常性の維持に重要な働きを担うことが知られているが、STIM遺伝子変異によるミオパチーの病態は不明な点が多く治療法が確立されていない。本研究は、本疾患の骨格筋と心筋の病態について患者由来iPS細胞から、心筋細胞および骨格筋細胞を作成し、両細胞について比較解析を行うことでそれぞれの臓器での病態を明らかにし、原因に基づく治療法を開発することを目的として研究を進めた。骨格筋分化誘導に難渋したが、特定のセーフハーバー領域へのTet-On-MyoD1強制発現システムの導入を行うことで短期間での高純度の骨格筋作成が可能となり、今後の骨格筋病態研究に応用し得る成果である。
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