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2022 年度 研究成果報告書

ヒト遺伝性内耳疾患に対する遺伝子治療確立を見据えた基礎研究

研究課題

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研究課題/領域番号 20K09742
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
審査区分 小区分56050:耳鼻咽喉科学関連
研究機関大阪公立大学 (2022)
公益財団法人田附興風会 (2020-2021)

研究代表者

三輪 徹  大阪公立大学, 大学院医学研究科, 講師 (70535591)

研究期間 (年度) 2020-04-01 – 2023-03-31
キーワード遺伝子治療 / Slc26a4 / Connexin30
研究成果の概要

Slc26a4-PA-Tet systemベクターを作成し、Slc26a4欠損マウス耳胞(胎生11.5日)に対してエレクトロポレーションを行うことでPA-Tet systemベクターを導入した。青色光照射とドキシサイクリン経口投与により目的遺伝子の時間的発現制御が可能なモデルマウスを作製した。導入箇所は内リンパ嚢に限局し、聴力はRescueされた。

自由記述の分野

耳鼻咽喉科

研究成果の学術的意義や社会的意義

PA-Tet system制御ベクターに組織特異的なプロモーターを組み込み、青色光照射とドキシサイクリン経口投与による組織特異的遺伝子発現が可能なモデルマウスを作製し、異所性過剰発現実験を通して、遺伝子発現部位と内耳の機能・形態異常発現の関係について多角的検討を行うことができた。

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公開日: 2024-01-30  

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