| 研究課題/領域番号 |
20K10388
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| 研究機関 | 東海大学 |
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研究代表者 |
嶋澤 るみ子 東海大学, 医学部, 教授 (00411083)
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| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| キーワード | 難病データベース / ランダム化比較試験 / リアルワールドデータ / エビデンス / 承認申請 |
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| 研究実績の概要 |
難病データベースは世界的に見ても貴重な疾患横断的症例データであり、その登録対象疾患は研究目的の介入試験実施に困難が伴う領域がほとんどである。
この難病データベースに記録されているような薬物治療データの活用は、これまで手が付けられることがなかった。
本研究の目的の1つは、これまで未検証だった難病データベースの薬物治療データから、指定難病の薬物治療の実態を把握し、その薬物治療の選択基準を同期間の関連研究の成果、診療・治療指針の記載等と比較することにより明らかにすることにある。
2014年分までの難病データベースの入力情報では薬物療法に関するデータが単独の分析には十分とは言えない状況であることがわかった。よって併行して指定難病を対象疾患として承認された医薬品（新有効成分また効能追加）の承認審査時に評価されたデータ（ランダム化比較試験とそれ以外）を用いた分析を行うこととした。
また、医薬品評価において、ランダム化比較試験から得られるデータを、補完あるいは代替できるリアルワールドデータ情報源として寄与できるデータ・症例登録項目を難病データベースから検討する部分については、前述の承認医薬品のうち効能追加により承認された医薬品に関しては、難病データベースの薬物療法の記載（適応外使用）を調査中である。これによりランダム化比較試験を、補完あるいは代替できるデータ・症例登録項目について明らかにしていく事ができるのではないかと考えている。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
2: おおむね順調に進展している
理由
2014年分までの難病データベースから、疾患調査票での薬物療法に関する入力情報からの分析を計画していたが、情報量から単独での分析が難しいと判断した。一方、指定難病を対象疾患とした医薬品の承認が近年相次いでいることから、医薬品開発側からの「難病－薬物療法」のデータを収集することとし、研究計画変更の目処がついたため。
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| 今後の研究の推進方策 |
2012～2021年10年間の指定難病を対象疾患として承認（新有効成分また効能追加）された医薬品の審査報告書から、承認審査時に評価された臨床試験のデータを海外症例と国内症例に分け、分析する。効能追加された医薬品に関しては承認までの臨床での使用状況（適応外使用）を難病データベースを使って調査する。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
2021年後半に執筆した論文査読が規定より大幅に時間がかかり、予定していたarticle processing chargeの支払が次年度になってしまったため。
2021年後半に執筆した論文を査読結果を受けて改訂中であり、この作成中の論文のarticle processing chargeの支払に充てる事を予定している。
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