Drug screening system for early pathology of SBMA using disease specific iPSCs and novel biomarkers

2022 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 20K16587
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 愛知医科大学
• 研究代表者: デ・アラウジョ・エルクラノ ブルーノ 愛知医科大学, 愛知医科大学, 客員研究員 (30869235)
• 研究期間 (年度): 2020-04-01 – 2023-03-31
• キーワード: Motor Neurons / SBMA / Neurodegeneration / iPSC

研究成果の概要

球脊髄性筋萎縮症(SBMA)はアンドロゲン受容体の変異により発症する、運動神経変性疾患である。現在、有効な治療法がない難治性疾患の一つである。近年、人工多能性幹細胞(iPSC)を利用した疾患モデルが可能になり、我々の研究グループはiPSCを利用してSBMAモデルの作製を進めてきた。本研究では、iPS細胞由来運動ニューロンの培養条件を最適化することでSBMAの病態をより明確に検出し得る培養条件を見出した。さらに、SBMAの発症に関わる分子メカニズムを検討した。本研究で得られた結果により、新たな治療標的の探索や新規治療薬スクリーニングが期待される。

自由記述の分野

Neuroscience

研究成果の学術的意義や社会的意義

Currently there is no effective treatment for SBMA. Our research has perfected an iPSC model of SBMA and clarified molecular mechanisms causing the disease, allowing for faster screening of potential drugs for its treatment, and better understanding of the intracellular causes of the disease.