| 研究課題/領域番号 |
20K17171
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
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研究代表者 |
岡田 厚 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 医師 (60793990)
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| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2024-03-31
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| キーワード | アミロイドーシス / 心不全 / トランスサイレチン / タファミジス / 疾患修飾療法 |
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| 研究実績の概要 |
診断技術の向上により、近年トランスサイレチン型アミロイドーシスの症例は従来想定されていたよりも多いと考えられるようになり、更に2019年より本邦でもトランスサイレチン型アミロイドーシスに対する疾患修飾療法が保険承認されている。しかし開発・承認が進んでいる新規治療法の多くは非常に高額である一方、治療対象の多数を占める野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシスは加齢を一因とした疾患であることから、そのような患者を対象とした高額治療が費用対効果に見合ったものかどうか、あるいは医療経済に与える影響がいかなるものかまだ十分には検討されていない。本研究は研究者の所属する研究機関においてタファミジスなどの新規治療薬の費用対効果と、治療が有効性が最も期待できる症例（レスポンダーと定義）の同定を検討することを目的とする。本年度は新規治療薬を導入した症例の前向き登録を開始しており、またこれまでの診療実績からトランスサイレチン型アミロイドーシスの患者データベースの作成を行い、作成されたデータベースをもとに、同疾患の予後に関する学会発表を日本循環器学会学術集会にて行った。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
2: おおむね順調に進展している
理由
トランスサイレチン型アミロイドーシスの治療最適化の検討に向け、本年度前向きのデータ登録開始は出来ており、また同疾患のデータベースの構築を行うことが可能でありそれをもとに全国学会での学会発表を行った。
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| 今後の研究の推進方策 |
本年度は前向きのデータ登録も開始することができているため、次年度は引き続きこの前向きの研究の解析に向けた登録を進めていく予定である。患者の組み入れも概ね順調に経過していると思われ、現在のところ予定通りの進捗が期待できる見込みである。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
研究計画自体は概ね順調に推移しているが、相次ぐ学会中止・Web開催への変更のため、当初の計画より研究成果発表のための学会発表に要した費用が少なかったため。次年度以降、より効率的な研究推進のために、研究補助員の雇用も視野に検討する予定である。
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