核酸医薬は抗体医薬に続く次世代医薬として臨床開発が急速に発展しているが、その臓器送達はデリバリー担子の特性に依存し、加えてその毒性も大きな問題であった。研究者は、従来の1本鎖アンチセンス核酸に、突出させた相補的核酸鎖を結合させ、突出した核酸分子そのものをデリバリー担体として利用した新規2本鎖核酸であるオーバーハング2本鎖核酸(ODO)を考案した。オーバーハング構造の鎖長・核酸化学修飾においてトランスフェリン結合能を大きく向上する鎖長・核酸間結合修飾および糖部化学修飾を見出し、in vivo遺伝子抑制効果を向上することに成功した。。
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