| 研究課題/領域番号 |
21390321
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
胎児・新生児医学
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| 研究機関 | 東京大学 |
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研究代表者 |
海老原 康博 東京大学, 医科学研究所, 助教 (40302608)
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| 研究分担者 |
辻 浩一郎 東京大学, 医科学研究所, 准教授 (50179991)
江藤 浩之 京都大学, iPS細胞研究所, 教授 (50286986)
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| 研究期間 (年度) |
2009 – 2011
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| キーワード | iPS細胞 / 先天性骨髄不全症候群 / 重症先天性好中球減少症 / ダウン症候群 / RUNX1 / WNT3a |
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| 研究概要 |
1)重症先天性好中球減少症患者由来iPS細胞(SCN-iPS細胞)の解析SCN-iPS細胞由来造血細胞では好中球の成熟障害が認められ、SCNの病態をよく再現していた。また、SCNiPS細胞由来造血細胞ではWNT/β-Catenin経路関連遺伝子の発現が低下していたため、WNT3aを加えて分化誘導すると好中球が成熟したことより、WNT3aによる治療の可能性が示された。
2)ダウン症候群患者体細胞由来iPS細胞(DS-iPS細胞)の解析DS-iPS細胞を造血細胞へ分化誘導すると造血が亢進していた。また、DS-iPS細胞由来造血細胞では21番染色体上のRUNX1の発現が亢進していた。この結果は、DS患者の造血障害にはRUNX1の発現亢進が関与している可能性を示唆しており、これを標的とする治療法の可能性が示された。
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