Bruton型無ガンマグロブリン血症の遺伝子治療を目的に、相同組み換えによる遺伝子修復が可能なヘルパー依存型アデノAAVベクターを作成した。造血幹細胞系でのBTK遺伝子の相同組み換えを解析した。Nalm-6細胞株では0. 073%で相同組み換えを認めた。臍帯血由来造血幹細胞では、3. 6×10e-6でベクター遺伝子が組み込まれ、うち0. 7%で相同組み換えを認めた。更にIgM陽性未熟B細胞への分化誘導後も組み換えをPCRで確認した。LAM-PCRでは複数のコロニーで同一遺伝子座への組み込みが認められた。
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