| 研究課題/領域番号 |
21H04811
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| 研究種目 |
基盤研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
中区分51:ブレインサイエンスおよびその関連分野
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
鈴木 啓一郎 大阪大学, 大学院基礎工学研究科, 教授 (70433654)
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| 研究分担者 |
小野 大輔 名古屋大学, 環境医学研究所, 講師 (30634224)
辻村 啓太 名古屋大学, 理学研究科, 特任講師 (60588474)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-05 – 2025-03-31
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| 研究の概要 |
応募者が開発した、独自のゲノム編集技術を用いて、遺伝性疾患の治療法の開発のため、マウス胎児にゲノム編集技術を用いて遺伝子修復する技術の確立を目指し、ゲノム編集治療の効率、効果、安全性などを統合的に開発・評価することで治療法モデルを提供する臨床応用に向けた課題である。
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| 学術的意義、期待される成果 |
遺伝病の出生前診断は一般化してきたが、対応した遺伝子修復治療は困難で、胎児で遺伝子修復を行う技術開発は、難治性遺伝疾患有効な治療法の臨床を見据えた応用医学として学術的新規性は高く評価される。
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