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本研究課題では、神経症状を示すライソゾーム病としてGM1-ガングリオシドーシスとゴーシェ病に対し、我々が見いだした阻害活性を示さない新しいタイプの薬理学的シャペロン化合物を用い、試験管内試験と培養細胞試験によりその有効性を調べた。培養細胞試験で、各化合物の変異型特異的な活性上昇効果を認めた。また、ゴーシェ病化合物について、正常酵素をシャペロン化合物の同時投与による相乗効果を認めた。さらに、ゴーシェ病細胞のミトコンドリア機能異常に対する相補効果も認めた。以上の結果は、これらの化合物が新規アロステリックシャペロン薬候補化合物としての有用性を示すことが出来た。
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